每經記者｜許立(li)波    每經編輯｜梁梟 魏官紅    

丨(shu) 2024年10月8日 星期二(er) 丨(shu)

NO.1 因研究微小核糖核酸，兩位科學家獲2024年諾貝爾生理學或醫學獎

10月7日(ri)，瑞典(dian)卡羅琳醫學院當地時(shi)間(jian)7日(ri)宣布，將2024年諾貝(bei)爾生(sheng)理學或醫學獎(jiang)授予科(ke)學家維克托(tuo)·安布羅斯（Victor Ambros）和加里·魯夫昆（Gary Ruvkun），因(yin)(yin)發現微小核糖核酸及其在轉錄后基因(yin)(yin)調控中(zhong)的(de)作(zuo)用。

點評：諾貝爾生(sheng)理學或醫(yi)學獎(jiang)授予微小核糖核酸研究領(ling)域(yu)的科學家，表彰(zhang)了他們對(dui)基因調控的深(shen)刻(ke)理解(jie)及其在醫(yi)學應用中的重大貢(gong)獻。

NO.2 阿斯利康與石藥集團達成近20億美元心血管藥物授權協議

10月7日(ri)，阿斯(si)利康和石(shi)(shi)藥(yao)集團有限(xian)公司達成獨家授權協(xie)議(yi)(yi)，推進開發一(yi)款(kuan)(kuan)臨(lin)床前(qian)創(chuang)新小(xiao)分(fen)子脂(zhi)蛋白(bai)(a)(Lp(a))抑制(zhi)劑(ji)。根據協(xie)議(yi)(yi)，阿斯(si)利康將(jiang)獲得(de)(de)石(shi)(shi)藥(yao)集團臨(lin)床前(qian)候選小(xiao)分(fen)子藥(yao)物YS2302018，一(yi)款(kuan)(kuan)口服(fu)脂(zhi)蛋白(bai)(a)抑制(zhi)劑(ji)，用(yong)于開發新型(xing)降(jiang)脂(zhi)療(liao)法(fa)(fa)，以(yi)及(ji)用(yong)于多種心血管疾病的單一(yi)療(liao)法(fa)(fa)或聯(lian)合(he)療(liao)法(fa)(fa)，包括與口服(fu)小(xiao)分(fen)子PCSK9抑制(zhi)劑(ji)AZD0780聯(lian)用(yong)。根據協(xie)議(yi)(yi)條款(kuan)(kuan)，石(shi)(shi)藥(yao)集團將(jiang)獲得(de)(de)1億(yi)美元(yuan)的首付(fu)款(kuan)(kuan)。此外，石(shi)(shi)藥(yao)集團未來還將(jiang)有資(zi)格(ge)獲得(de)(de)高(gao)達19.2億(yi)美元(yuan)的開發和商業化里程碑(bei)付(fu)款(kuan)(kuan)，以(yi)及(ji)分(fen)級特許(xu)權使(shi)用(yong)費(fei)。

點評：阿斯利康與(yu)石藥集團(tuan)的(de)合作(zuo)體現了(le)中外藥企在創新藥物開發(fa)(fa)方(fang)面的(de)廣泛合作(zuo)。該(gai)協(xie)議將有(you)助于雙方(fang)在技術研發(fa)(fa)和(he)市(shi)場拓(tuo)展(zhan)中的(de)優(you)勢(shi)互補，進一步推動行業技術進步和(he)藥物創新。

NO.3 Nature官網頭條：中國學者發表國際首個通用CAR-T治療成果

據澎湃新聞報道，10月5日，Nature官網頭(tou)條文(wen)章為(wei)一篇題為(wei)“World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission”的(de)(de)(de)報道，它介紹了一項來自中國團隊(dui)、發(fa)(fa)表(biao)于(yu)Cell（細(xi)胞）期刊的(de)(de)(de)研(yan)究成果，這篇報道發(fa)(fa)表(biao)于(yu)當地時間2024年10月4日。Nature所報道的(de)(de)(de)這篇論文(wen)于(yu)北京時間2024年7月16日在線發(fa)(fa)表(biao)在Cell，是由海軍軍醫(yi)大學(xue)第(di)二附屬(shu)醫(yi)院(yuan)(yuan)（上海長征(zheng)醫(yi)院(yuan)(yuan)）徐滬(hu)濟(ji)教授團隊(dui)領銜，華東師范(fan)大學(xue)、浙(zhe)江大學(xue)醫(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)第(di)二附屬(shu)醫(yi)院(yuan)(yuan)的(de)(de)(de)研(yan)究人(ren)員共同合作，利用(yong)CRISPR-Cas9基因(yin)編輯技(ji)術對健康供體來源的(de)(de)(de)靶向CD19的(de)(de)(de)CAR-T細(xi)胞進行基因(yin)工(gong)程改造，開發(fa)(fa)出了新一代(dai)異體通用(yong)型CAR-T療法(fa)，幫助3名風(feng)濕免疫性疾(ji)病患者達到(dao)長期緩解。

Nature在文中寫道：“這一療法在三人身(shen)上的成功(gong)，帶(dai)來了大規模生(sheng)產前沿CAR-T療法的希望(wang)。”

點評：Nature的(de)報道和(he)(he)該研究的(de)成功，不僅展示了中國團(tuan)隊在(zai)CAR-T治療(liao)領域(yu)的(de)突破，也體現出基因編輯技術在(zai)醫學應用方面具有巨大的(de)潛力，進一步(bu)激(ji)發了人(ren)們對通(tong)用型CAR-T療(liao)法的(de)關注(zhu)和(he)(he)期待。

NO.4 艾美疫苗迭代無血清狂苗三期臨床數據達到預設目標

10月6日晚間，艾美疫(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)(miao)(miao)發布公告(gao)(gao)稱，已獲得中國食品藥品檢(jian)定研究(jiu)院(yuan)關于(yu)迭(die)代無(wu)血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)狂犬病疫(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)(miao)(miao)Ⅲ期臨(lin)床試驗血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)抗體(ti)檢(jian)測結(jie)果的(de)(de)通(tong)知(zhi)，迭(die)代無(wu)血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)狂苗(miao)(miao)(miao)(miao)Ⅲ期臨(lin)床試驗數據(ju)已完成揭(jie)盲及統計分析工作，結(jie)果顯示，該疫(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)(miao)(miao)具有良好的(de)(de)免疫(yi)(yi)(yi)原性(xing)和安全(quan)性(xing)，達(da)到臨(lin)床預設目標(biao)。截(jie)至目前，全(quan)球尚沒有無(wu)血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)狂苗(miao)(miao)(miao)(miao)獲批上市(shi)，該產品有望成為首個(ge)上市(shi)產品。根據(ju)公告(gao)(gao)，迭(die)代無(wu)血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)狂苗(miao)(miao)(miao)(miao)與(yu)目前含(han)有血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)的(de)(de)Vero細胞狂犬病疫(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)(miao)(miao)和含(han)有血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)的(de)(de)人二(er)倍(bei)體(ti)狂犬病疫(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)(miao)(miao)完全(quan)不同，是一款迭(die)代升(sheng)級產品。疫(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)(miao)(miao)產品中的(de)(de)動物血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)殘留是導(dao)致疫(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)(miao)(miao)接種人群產生過敏(min)等不良反應的(de)(de)重要因素之(zhi)一，艾美的(de)(de)迭(die)代無(wu)血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)狂犬病疫(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)(miao)(miao)，不含(han)有動物血(xue)清(qing)(qing)(qing)(qing)，顯著(zhu)提(ti)高了安全(quan)性(xing)，降低(di)了不良反應的(de)(de)概率。

點評：迭(die)代無血(xue)清狂苗，因其采用無血(xue)清細胞培技術，擁有(you)更穩定(ding)的(de)組分和(he)更高的(de)安全性，將(jiang)有(you)望帶(dai)動狂犬病疫苗市(shi)場增長。