每經(jing)記者｜林姿辰    每經(jing)編輯｜魏官紅(hong)    

6月16日(ri)，港股(gu)生物醫藥股(gu)繼續走高，“中(zhong)國(guo)罕見(jian)病藥物第一股(gu)”北(bei)海康成（HK01228，股(gu)價0.38港元(yuan)，市值1.6億港元(yuan)）盤中(zhong)漲(zhang)(zhang)幅超過40%，截至收盤，當(dang)日(ri)漲(zhang)(zhang)幅為16.92%，公司最新股(gu)價為0.38港元(yuan)/股(gu)。

消息(xi)面上(shang)，公司(si)于(yu)今年5月底宣(xuan)布首(shou)個自主研發產品——注(zhu)射(she)用(yong)維拉苷酶β（商品名(ming)：戈芮寧）國內獲批上(shang)市(shi)，適用(yong)于(yu)12歲及以(yi)上(shang)青少(shao)年和成人(ren)I型(xing)和 Ⅲ型(xing)戈謝(xie)病患者(zhe)的長期酶替代(dai)治療(liao)。此前(qian)，公司(si)曾有(you)兩(liang)款(kuan)授(shou)權引(yin)進(jin)罕見病藥物獲批上(shang)市(shi)，但(dan)年度(du)收入(ru)鮮少(shao)超(chao)過1億元(yuan)，2024年虧損進(jin)一(yi)步擴大。

戈(ge)芮寧(ning)(ning)的(de)上市(shi)(shi)能扭轉公司業績頹勢(shi)嗎？6月(yue)16日(ri)，北海康成方(fang)面對記者表示，關于(yu)財務(wu)和現(xian)金流(liu)，目前不方(fang)便透露(lu)，但是(shi)近期股(gu)市(shi)(shi)有些利(li)好表現(xian)，也是(shi)市(shi)(shi)場在(zai)(zai)(zai)增加信心(xin)。對于(yu)戈(ge)芮寧(ning)(ning)，公司在(zai)(zai)(zai)探索國(guo)內醫保創新支付(fu)體系的(de)同時，也在(zai)(zai)(zai)推進(jin)其在(zai)(zai)(zai)國(guo)際市(shi)(shi)場的(de)拓展。

分段生產，讓國內戈謝病患者的年治療費用下降至少50%

根據2018年(nian)發布的中(zhong)(zhong)國《第(di)一批罕見病目錄》，戈(ge)(ge)謝(xie)病在121種罕見病中(zhong)(zhong)位(wei)列第(di)31位(wei)。《中(zhong)(zhong)國成人(ren)(ren)戈(ge)(ge)謝(xie)病診治專家共識（2020）》顯示，中(zhong)(zhong)國人(ren)(ren)群的戈(ge)(ge)謝(xie)病患病率僅(jin)為每10萬人(ren)(ren)0.2例(li)至0.5例(li)，較(jiao)全球平均水平更(geng)低。按此推算，中(zhong)(zhong)國戈(ge)(ge)謝(xie)病患者(zhe)僅(jin)有3000人(ren)(ren)到7000人(ren)(ren)。

在戈(ge)芮寧(ning)獲(huo)(huo)批(pi)上市之(zhi)前，國內已經有(you)2款藥物獲(huo)(huo)批(pi)，分別是2009年獲(huo)(huo)批(pi)的(de)伊米苷酶（商品名：思而贊）和2021年獲(huo)(huo)批(pi)的(de)維拉苷酶α（商品名：維葡瑞），前者(zhe)適用(yong)于確診為非神經病(bing)變型(xing)（Ⅰ型(xing)）和慢性神經病(bing)變型(xing)（Ⅲ型(xing)）戈(ge)謝病(bing)且有(you)顯(xian)著非神經系統病(bing)變臨床表(biao)現(xian)的(de)患者(zhe)的(de)長(chang)期(qi)酶替代療(liao)法(fa)，后者(zhe)適用(yong)于Ⅰ型(xing)戈(ge)謝病(bing)患者(zhe)的(de)長(chang)期(qi)酶替代治療(liao)。

值得(de)注(zhu)意的是，戈芮寧(ning)是目前國內已獲(huo)批(pi)的三個戈謝(xie)病治(zhi)療產(chan)品中，適應癥范圍(wei)最廣的產(chan)品，同時獲(huo)批(pi)用于(yu)Ⅰ型(xing)和Ⅲ型(xing)患者，率先覆蓋(gai)12歲以上患者群(qun)體。

資(zi)料顯示，戈芮寧是北海(hai)康成(cheng)與藥(yao)明生(sheng)(sheng)(sheng)物在罕(han)見(jian)病領域的首(shou)個(ge)合(he)作項目，也是國(guo)家藥(yao)監局在2024年(nian)10月發布(bu)《生(sheng)(sheng)(sheng)物制品分段(duan)生(sheng)(sheng)(sheng)產試點(dian)工(gong)作方案》后，國(guo)內首(shou)個(ge)通過生(sheng)(sheng)(sheng)物制品分段(duan)生(sheng)(sheng)(sheng)產檢查的創新生(sheng)(sheng)(sheng)物藥(yao)。

《每日經濟新聞》記者與北海康成方面確認得知，在5月22日開展的媒體溝通會上，公司董事會主席薛群(qun)曾表示，進口戈(ge)(ge)謝(xie)病(bing)藥物(wu)的(de)價格(ge)非常(chang)昂貴，患(huan)(huan)者(zhe)年治療費用在150萬(wan)(wan)元到250萬(wan)(wan)元之(zhi)間，很多中國(guo)的(de)戈(ge)(ge)謝(xie)病(bing)患(huan)(huan)者(zhe)即使(shi)在進口產品(pin)注冊批(pi)準上(shang)市10多年甚至15年以(yi)(yi)上(shang)的(de)情況下(xia)，仍無法獲得治療。戈(ge)(ge)芮(rui)寧可以(yi)(yi)通過分(fen)段生(sheng)產，把藥品(pin)產線(xian)布(bu)置(zhi)在不同(tong)地(di)區的(de)廠房甚至是不同(tong)的(de)公司，通過提高產能利用率降低(di)成本，雖然目前還不能透露具體定價，但(dan)公司有信心讓(rang)國(guo)內戈(ge)(ge)謝(xie)病(bing)患(huan)(huan)者(zhe)的(de)年治療費用大(da)幅下(xia)降至少(shao)50%。

薛(xue)群還表示，某些罕見病(bing)在東(dong)亞地區的(de)發(fa)病(bing)率(lv)呈現出(chu)顯(xian)著的(de)地域特征。以(yi)(yi)黏(nian)多糖(tang)貯積癥Ⅱ型為例，全球約50%的(de)病(bing)例集中在東(dong)亞地區。基于這一現象，公(gong)司(si)可以(yi)(yi)依托本土豐富的(de)臨床資(zi)源開展針對性研究，同時利用(yong)亞洲的(de)資(zi)源將生產和(he)研發(fa)成本有效攤(tan)薄，從(cong)而(er)以(yi)(yi)更具(ju)競爭力的(de)價格將相關療法推(tui)向(xiang)全球市場。這種研發(fa)策略將成為公(gong)司(si)未來重點推(tui)進的(de)方向(xiang)。

北(bei)海康成產品(pin)線(xian) 圖(tu)片來源：公(gong)司年(nian)報截(jie)圖(tu)

截至3月中旬全職雇員僅50名 公司仍需尋求新的融資來源

在戈芮寧獲(huo)批上(shang)市(shi)之前(qian)，北海康成已經有兩款授權引進的產(chan)品獲(huo)批上(shang)市(shi)，分別(bie)為2020年9月獲(huo)批的海芮思（通用(yong)(yong)名：艾度硫(liu)酸(suan)酯酶(mei)β注射(she)液(ye)）和2023年6月獲(huo)批的邁(mai)芮倍（通用(yong)(yong)名：氯馬昔巴特口服溶液(ye)），前(qian)者適(shi)用(yong)(yong)于(yu)黏(nian)多(duo)糖(tang)貯(zhu)積(ji)癥(zheng)Ⅱ型，后者可(ke)用(yong)(yong)于(yu)治療1歲(sui)及以上(shang)阿拉杰里綜(zong)合征（ALGS）患者的膽汁淤積(ji)性瘙癢，均為罕(han)見病用(yong)(yong)藥(yao)。 

不過(guo)，這兩款罕見病藥物給公司帶來的(de)收(shou)入(ru)相(xiang)對有限。過(guo)去(qu)三年（2022年至2024年），北海康成的(de)營業(ye)收(shou)入(ru)分別(bie)(bie)為7897.2萬元、1.03億元、8510.30萬元，歸母凈利潤分別(bie)(bie)為-4.83億元、-3.79億元、-4.43億元。

截(jie)至(zhi)2024年12月31日，公司的現金及銀行結余(yu)僅為1050萬元(yuan)。為了減少運營成本，截(jie)至(zhi)2025年3月中旬，集團進(jin)一(yi)步精簡(jian)人員(yuan)架(jia)構至(zhi)50名全職雇(gu)員(yuan)。

記者(zhe)注意到(dao)，北海(hai)康成曾在2024年(nian)年(nian)報中列出了(le)若干減輕流動資金壓力的(de)措施。例如，今(jin)年(nian)3月，集團從一家中國銀行獲(huo)批人民(min)幣(bi)2000萬(wan)元(yuan)的(de)后(hou)備(bei)貸款，并(bing)獲(huo)得(de)一名業務伙伴(ban)提供(gong)的(de)1300萬(wan)元(yuan)過橋貸款，還將繼(ji)續尋求及與外部各方（包括股東(dong)、投資者(zhe)等）協(xie)商，以獲(huo)得(de)新的(de)融資來源或戰略資本投資。

2月，集(ji)(ji)團(tuan)提早終(zhong)止租賃以減少集(ji)(ji)團(tuan)運營成(cheng)本及減輕本集(ji)(ji)團(tuan)短期流動(dong)資金壓力。更早之(zhi)前，集(ji)(ji)團(tuan)已終(zhong)止或(huo)發出有關(guan)CAN203、CAN201及CAN202的許可協(xie)議終(zhong)止通知，以協(xie)助(zhu)緩(huan)解其流動(dong)資金壓力，避免日后須支付大筆里(li)程碑付款及╱或(huo)許可費。

那么，戈芮(rui)寧(ning)作為又一款受眾較(jiao)窄的(de)(de)(de)罕見病(bing)藥(yao)(yao)物(wu)，能(neng)為北(bei)海(hai)康成的(de)(de)(de)業績表現(xian)帶來轉(zhuan)機嗎？6月(yue)16日，北(bei)海(hai)康成方(fang)面對(dui)《每日經(jing)濟新聞》記者表示(shi)，就現(xian)行的(de)(de)(de)醫(yi)保政策而言，戈芮(rui)寧(ning)進入(ru)醫(yi)保是(shi)十分(fen)困難的(de)(de)(de)，因此丙類目(mu)(mu)錄(lu)確實是(shi)一道曙光(guang)。公(gong)司也在(zai)積極準備和應(ying)對(dui)，希望(wang)戈芮(rui)寧(ning)可(ke)以被納入(ru)丙類目(mu)(mu)錄(lu)，也希望(wang)通(tong)過推(tui)動丙類目(mu)(mu)錄(lu)對(dui)這(zhe)些創新藥(yao)(yao)，尤其(qi)是(shi)罕見病(bing)用藥(yao)(yao)方(fang)面建立較(jiao)好(hao)的(de)(de)(de)保障機制。（注(zhu)：今年(nian)1月(yue)，國家(jia)(jia)醫(yi)保局(ju)宣布了2025年(nian)國家(jia)(jia)醫(yi)保藥(yao)(yao)品目(mu)(mu)錄(lu)調(diao)整方(fang)案，新增丙類藥(yao)(yao)品目(mu)(mu)錄(lu)。丙類目(mu)(mu)錄(lu)將(jiang)作為國家(jia)(jia)現(xian)行基本醫(yi)保目(mu)(mu)錄(lu)的(de)(de)(de)有(you)效(xiao)補充，主要(yao)聚焦創新程度很高(gao)、臨(lin)床價值巨(ju)大(da)，但無法被納入(ru)國家(jia)(jia)基本醫(yi)保藥(yao)(yao)品目(mu)(mu)錄(lu)的(de)(de)(de)藥(yao)(yao)品。）

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