每經編輯｜杜宇    

據科技日報8月5日消息，基因編輯技術是生命科學的強大工具，但大片段DNA編輯至今仍面臨重大挑戰。來自中國科學院遺傳與發育生物學研究所的科研人員，開發了一種新型基因編輯技術。該技術在動植物中實現了從幾千個堿基到幾百萬個堿基級別的大片段DNA的精準操控，顯著提升了基因編輯的尺度和能力。相關研究成果4日在線發表于《細胞》雜志。

雖然CRISPR等技術已廣泛應用于特定堿(jian)基(ji)(ji)和短(duan)片段DNA的(de)精準編輯，但編輯數千至數百萬(wan)堿(jian)基(ji)(ji)的(de)大片段DNA仍是巨(ju)大挑戰，現有工具在基(ji)(ji)因編輯效率、尺度、精準性及類型(xing)多樣性等方面都存在明顯不足(zu)。

在(zai)這項研究(jiu)中，科研人員通過整(zheng)合三項創新系(xi)統性技(ji)術(shu)路徑，成(cheng)功(gong)開發了(le)(le)一種可編(bian)程的(de)(de)染(ran)(ran)色(se)體(ti)水平大(da)(da)片段(duan)DNA精(jing)準(zhun)操(cao)縱技(ji)術(shu)PCE。在(zai)動植物細胞實(shi)驗中，該技(ji)術(shu)展現出強大(da)(da)的(de)(de)能力，成(cheng)功(gong)實(shi)現了(le)(le)精(jing)準(zhun)插入含(han)(han)有18800個堿(jian)基(ji)對(dui)的(de)(de)超大(da)(da)片段(duan)DNA、定向(xiang)替換含(han)(han)有5000個堿(jian)基(ji)對(dui)的(de)(de)DNA序列、倒轉(zhuan)含(han)(han)有1200萬個堿(jian)基(ji)對(dui)的(de)(de)長(chang)(chang)染(ran)(ran)色(se)體(ti)片段(duan)、刪(shan)除(chu)含(han)(han)有400萬個堿(jian)基(ji)對(dui)的(de)(de)長(chang)(chang)染(ran)(ran)色(se)體(ti)片段(duan)，甚(shen)至移(yi)動整(zheng)條染(ran)(ran)色(se)體(ti)等復雜操(cao)作(zuo)。

“我們還利(li)用(yong)這(zhe)項技術(shu)(shu)，在水(shui)稻中精準倒轉了含有31.5萬(wan)個堿基對的(de)DNA片段，成功(gong)培育出(chu)抗除(chu)草劑的(de)水(shui)稻種質，有力證明了這(zhe)項技術(shu)(shu)具有廣泛應(ying)用(yong)前景(jing)。”論文(wen)通訊作者、中國科學院遺傳與(yu)發(fa)育生物學研究所研究員高彩霞說，該(gai)技術(shu)(shu)不僅能實(shi)現多基因疊加，還能操(cao)控改變基因組結構，為作物性狀改良和遺傳疾病(bing)治(zhi)療開辟新路徑(jing)，有望推動(dong)新型育種策(ce)略以及合(he)成生物學的(de)發(fa)展。

對此，審稿人評價道：“這項工作代表了基因工程領域的重大突破，在育種和基(ji)因(yin)治療方(fang)面(mian)具有巨大的應(ying)用潛力(li)。”

圖(tu)片來源：視覺中國(guo)

基因(yin)是攜帶遺傳信(xin)息的(de)DNA片(pian)段，它決定了生物的(de)性狀特征。基因(yin)編(bian)輯技術，就是對特定的(de)基因(yin)進行刪除、插入(ru)或替換，從(cong)而實現基因(yin)序列的(de)定向改造。

打個(ge)比方(fang)，基(ji)因編輯技術像一支(zhi)帶(dai)有精準便捷導航系(xi)統的“修正筆”。這支(zhi)“修正筆”可(ke)以(yi)矯正和修改病變的、錯誤的基(ji)因。

人(ren)體的基因(yin)組(zu)有30億(yi)(yi)個(ge)堿基對，可(ke)以簡單理(li)解為人(ren)體是一本(ben)由30億(yi)(yi)個(ge)字(zi)符組(zu)成(cheng)的書。基因(yin)編(bian)輯(ji)技術可(ke)以快速精準(zhun)地找到并修改特定字(zi)符。從發現遺(yi)傳規律到精準(zhun)修改生命(ming)密碼，基因(yin)編(bian)輯(ji)技術正在改變著(zhu)人(ren)類對生命(ming)的認知。

據央視總(zong)臺(tai)，6月(yue)17日，亞(ya)洲(zhou)首例基因編輯豬-終末期(qi)腎(shen)(shen)病(bing)患者(zhe)異種腎(shen)(shen)移植術(shu)后(hou)來到103天，移植腎(shen)(shen)臟功(gong)能良好，各項生理指標持續向(xiang)好。這(zhe)一創(chuang)新突破(po)不僅創(chuang)造亞(ya)洲(zhou)異種器(qi)官(guan)移植領域最長存活紀錄，更(geng)為異種腎(shen)(shen)移植臨床長期(qi)穩(wen)定性(xing)驗證邁(mai)出實質性(xing)一步。

另據新(xin)華(hua)社此前(qian)消息，日本三(san)重大學等(deng)機構研(yan)(yan)究人員組成(cheng)的團隊在(zai)美(mei)國《國家(jia)科學院學報·交叉學科》上發表成(cheng)果(guo)說(shuo)，他們借(jie)助(zhu)基因編輯技術去除了唐氏(shi)綜合征患者細胞中多(duo)余的21號染(ran)色體，并(bing)(bing)確(que)認了相關(guan)結果(guo)，這(zhe)項技術如果(guo)發展成(cheng)熟將有(you)助(zhu)研(yan)(yan)究人員未(wei)來找(zhao)到唐氏(shi)綜合征各類并(bing)(bing)發癥的預防(fang)和(he)改善(shan)方法。

唐氏綜合(he)征(zheng)是最常(chang)見(jian)的(de)一種(zhong)染(ran)色體(ti)(ti)異常(chang)導致的(de)疾(ji)病，患者(zhe)(zhe)細胞內本該有(you)2條(tiao)(tiao)的(de)21號(hao)染(ran)色體(ti)(ti)多出一條(tiao)(tiao)變成3條(tiao)(tiao)，因此該病又稱為21三(san)體(ti)(ti)綜合(he)征(zheng)。唐氏患者(zhe)(zhe)常(chang)伴有(you)智力發育障礙，目前該病尚無根治(zhi)方法。

每(mei)日(ri)經(jing)濟新聞(wen)綜合科技日(ri)報(bao)、央視總(zong)臺、新華社

封面圖(tu)片來(lai)源：視覺中(zhong)國