特發性肺(fei)纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis,“IPF”）是一種罕(han)見病。罕(han)見病又稱“孤兒病”，其確切病因不(bu)明且發病率極低。據不(bu)完全(quan)統(tong)計，中國(guo)有近(jin)2000萬(wan)的罕(han)見病患(huan)者。

“困難重重”的罕見病患者

全球已知的(de)(de)(de)罕(han)見病(bing)(bing)(bing)有7000余種，占人類疾病(bing)(bing)(bing)數量(liang)的(de)(de)(de)10%。80%遺(yi)傳(chuan)，90%疾病(bing)(bing)(bing)沒有藥，50%在(zai)兒童期(qi)發病(bing)(bing)(bing)，30%的(de)(de)(de)患(huan)者死于5歲前。中國罕(han)見病(bing)(bing)(bing)聯盟發布的(de)(de)(de)《2020中國罕(han)見病(bing)(bing)(bing)綜合社會調研》顯示(shi)，在(zai)參加(jia)調研的(de)(de)(de)2萬余名患(huan)者中，95%的(de)(de)(de)患(huan)者缺乏明確(que)的(de)(de)(de)治療藥物(wu)。

由于(yu)患者數(shu)量少，臨(lin)床(chuang)試驗的招募(mu)困難，導致研究進(jin)展緩慢。同時，由于(yu)市場需求小(xiao)，藥(yao)品研發的經(jing)濟回報低(di)，藥(yao)企往(wang)往(wang)不愿意投入資源進(jin)行研發，導致罕見(jian)病藥(yao)物少、費用高。

中(zhong)國罕(han)(han)見病聯盟執行理(li)事長李林康(kang)說(shuo)“罕(han)(han)見病診療醫生少(shao)，診斷的困難、手段(duan)、治療的缺乏、藥品昂貴等等因素，讓(rang)大部(bu)分(fen)罕(han)(han)見病患者，可以說(shuo)在(zai)絕望中(zhong)生活著(zhu)。”

“任重道遠”的社會各界

關(guan)注罕見病是(shi)一個國家或區(qu)域社會文明進步的象征之一。

近年(nian)來(lai)，我國政(zheng)府和社會(hui)各界對罕見(jian)病(bing)的關注(zhu)度和支(zhi)持力度不斷增(zeng)加：多部門聯(lian)合發(fa)布兩批《罕見(jian)病(bing)目錄》，共收錄207種疾病(bing)；批準上市的進口和國產(chan)罕見(jian)病(bing)用(yong)藥達到了(le)101個；醫保目錄已包含60余種罕見(jian)病(bing)用(yong)藥等(deng)等(deng)舉措，給罕見(jian)病(bing)患者帶來(lai)了(le)更多希望。

在多方支(zhi)持下推動國內的(de)罕(han)見病相(xiang)關醫(yi)藥產(chan)業不斷發(fa)展，研(yan)發(fa)與(yu)引(yin)進更多罕(han)見病患(huan)者急需的(de)藥物，同時完善保障體系，才能讓罕(han)見病患(huan)者“有(you)藥可治(zhi)、有(you)藥可及”。

而(er)投(tou)身罕見病研究則是(shi)一(yi)個藥企(qi)研發實力的體現。對于大多數藥企(qi)而(er)言，產品(pin)研發與(yu)技術創新(xin)是(shi)ESG的高(gao)度重要(yao)議題之一(yi)。從而(er)也成為企(qi)業ESG最佳實踐之一(yi)。

實力藥企投身罕見病研究

以特(te)發性(xing)肺(fei)纖維化(hua)為例。特(te)發性(xing)肺(fei)纖維化(hua)是一種原(yuan)因(yin)不明的，局限于肺(fei)部(bu)的慢性(xing)進行性(xing)間質性(xing)肺(fei)炎，好(hao)發于中老(lao)年(nian)人群，主要(yao)表現為進行性(xing)加重的呼吸困難，伴限制性(xing)通(tong)氣功能障礙和換氣功能障礙，進展迅速且預后差，多數患者死于呼吸衰竭，中位生(sheng)存(cun)期(qi)2~5年(nian)，5年(nian)存(cun)活(huo)率＜20%，至今(jin)尚無肯(ken)定(ding)顯著有效的治療藥物(wu)。

傳(chuan)統的(de)激素(su)治療(liao)或(huo)抗凝治療(liao)藥物均已被證明(ming)不可緩(huan)解IPF的(de)疾病進(jin)展，且具有(you)較強的(de)藥物副作用(yong)或(huo)可致(zhi)合(he)并癥加(jia)重風險，已不被推薦用(yong)于IPF的(de)治療(liao)。

健康元作為一家負(fu)責任的醫藥企業，在《“健康中(zhong)(zhong)國(guo)2030”規劃(hua)綱(gang)要》及《罕(han)(han)見病(bing)診療指(zhi)南》等相關政策的引導下(xia)，充分(fen)利用(yong)自身(shen)(shen)科研平(ping)臺及能力優(you)勢(shi)，積極投身(shen)(shen)罕(han)(han)見病(bing)研究，致力于改善我國(guo)罕(han)(han)見病(bing)診療現狀，助力健康中(zhong)(zhong)國(guo)建(jian)設(she)。

介于現有藥(yao)(yao)物的(de)(de)局限性(xing)，2022年健康元(yuan)布局研(yan)(yan)(yan)發(fa)了改良型新藥(yao)(yao)XYP-001吸入制(zhi)劑，該產品(pin)在IPF適(shi)應癥開發(fa)領域屬(shu)于新機制(zhi)/靶點藥(yao)(yao)物，健康元(yuan)也已申請相關專利(li)并獲(huo)授權(quan)。本項目(mu)在9月成功獲(huo)取國家(jia)藥(yao)(yao)品(pin)監督管理局核準(zhun)簽發(fa)的(de)(de)《藥(yao)(yao)物臨(lin)床試驗批準(zhun)通知書(shu)》。目(mu)前，項目(mu)I期臨(lin)床研(yan)(yan)(yan)究已順利(li)啟動，該藥(yao)(yao)如能成功研(yan)(yan)(yan)發(fa)，將為IPF患(huan)者提供一種全新的(de)(de)、安全性(xing)更高的(de)(de)用藥(yao)(yao)選擇。

健康元的研發實力已被充(chong)分(fen)驗證。健康元聚焦產品研發創(chuang)新，積極投身創(chuang)新藥、高壁壘復雜制劑(ji)的開(kai)發工作(zuo)，持續(xu)加(jia)強吸(xi)入給藥、抗體技術、緩釋(shi)微球、復雜注射劑(ji)等研發技術平臺的建設。

資料(liao)顯(xian)示，健康元(yuan)投身于包括特發性(xing)肺纖(xian)維化、惡性(xing)高熱、肢(zhi)端肥(fei)大(da)癥(zheng)、胸腺(xian)腫瘤(liu)在內(nei)的罕見病的研究，并取得了一定的進展。

創新研發 健康元踐行ESG

作(zuo)為(wei)創新型綜(zong)合藥企，健康元將創新研(yan)(yan)發視為(wei)生命之源。研(yan)(yan)發團隊規模(mo)不斷壯大，研(yan)(yan)發人(ren)員達到(dao)1,717人(ren)。在研(yan)(yan)發領域持續(xu)加大投入，2022年(nian)(nian)度(du)研(yan)(yan)發投入1,758.66百萬元，占年(nian)(nian)度(du)經審計(ji)營(ying)業收入總額的10.26%。

作(zuo)為“國產吸(xi)入(ru)制劑賽道(dao)領航者(zhe)”，健康(kang)元經過(guo)多(duo)年的(de)穩步(bu)發展(zhan)，已(yi)處于國內高端吸(xi)入(ru)制劑研發的(de)第(di)一梯隊，現(xian)有及在(zai)研產品已(yi)覆蓋COPD和哮(xiao)喘吸(xi)入(ru)治療藥物的(de)所有類別，大(da)量創(chuang)新產品的(de)上市(shi)在(zai)打破國外壟斷的(de)同(tong)時(shi)為COPD和哮(xiao)喘患者(zhe)提供了更多(duo)優(you)質安(an)全的(de)用藥選擇。

慢(man)性呼(hu)吸系統疾(ji)病是(shi)以慢(man)性阻(zu)(zu)塞(sai)性肺(fei)疾(ji)病(“慢(man)阻(zu)(zu)肺(fei)”“COPD”)、哮喘(chuan)等為代表(biao)的一大類疾(ji)病，具有高致病率(lv)、高致殘(can)率(lv)、高病亡率(lv)和高疾(ji)病負擔的特點(dian)。11月(yue)15日是(shi)“世(shi)界慢(man)阻(zu)(zu)肺(fei)日”，今年的主(zhu)題是(shi)“肺(fei)系生(sheng)命，刻不容緩”，旨在強(qiang)調生(sheng)命早(zao)期(qi)(qi)事件對終生(sheng)肺(fei)部健康的重要性，以及(ji)早(zao)期(qi)(qi)診斷和早(zao)期(qi)(qi)干預的重要性。

同時，近年來支氣管擴張(zhang)癥(zheng)(zheng)(zheng)在(zai)亞洲(zhou)人群中逐(zhu)漸發(fa)展(zhan)成常見病(bing),尤其以中國(guo)(guo)患者居多(duo)。此前(qian)，國(guo)(guo)內因(yin)缺乏吸入(ru)抗(kang)生(sheng)素，對于支氣管擴張(zhang)癥(zheng)(zheng)(zheng)穩定(ding)期(qi)的治療進(jin)展(zhan)停(ting)滯不前(qian)，給患者、醫療系統，以及社會均(jun)帶來了沉重的負擔(dan)。由健(jian)康元(yuan)生(sheng)產的健(jian)可妥(tuo)就是專為中國(guo)(guo)支擴癥(zheng)(zheng)(zheng)患者研發(fa)的吸入(ru)抗(kang)生(sheng)素，是國(guo)(guo)內首個用于治療支氣管擴張(zhang)癥(zheng)(zheng)(zheng)的霧化(hua)吸入(ru)抗(kang)生(sheng)素，適用于成人伴肺部銅綠假(jia)單(dan)胞菌(jun)感(gan)染的支氣管擴張(zhang)癥(zheng)(zheng)(zheng)、控制感(gan)染和改善(shan)癥(zheng)(zheng)(zheng)狀。

今年8月通過的《醫藥(yao)工業高質量發(fa)展(zhan)行動計(ji)劃(hua)（2023—2025年）》提(ti)出，將罕(han)見病用藥(yao)開發(fa)作為(wei)重點發(fa)展(zhan)領域，從(cong)加快產品創新和產業化的技(ji)術突(tu)破、增強醫藥(yao)工業產業鏈韌(ren)性和現代化水平等方(fang)面為(wei)治療罕(han)見病提(ti)供更(geng)好更(geng)強大(da)的物質和技(ji)術支撐(cheng)。

普惠健康，造福更多患者，不放棄極少數(shu)。用創新研發造福人(ren)類(lei)，健康元踐(jian)行ESG。

（本(ben)文不構(gou)成任何投(tou)資建議，投(tou)資者據此操作，風險自擔(dan)。）