每經記者｜金喆    每經編輯｜張海(hai)妮    

武(wu)田(tian)中國(guo)總裁單國(guo)洪  圖片來源(yuan)：受訪(fang)者(zhe)供(gong)圖

憑借620億美元收購(gou)罕見(jian)病(bing)制(zhi)藥領(ling)域“一哥”夏爾公司(si)，武田躋身(shen)全(quan)球(qiu)十大制(zhi)藥公司(si)，這家有(you)著(zhu)200多年(nian)歷史的亞(ya)洲藥企受到更多目光的追逐。

這些目光背(bei)后(hou)有很多是罕見(jian)病(bing)患者(zhe)的期許(xu)，今年以來武田(tian)高(gao)管也(ye)多次(ci)在公開(kai)場合為提(ti)高(gao)罕見(jian)病(bing)藥物可及(ji)性“喊(han)話”，呼吁社會給予罕見(jian)病(bing)更多關注(zhu)。武田(tian)中國總裁單國洪談及(ji)自己(ji)的感受時說(shuo)：“在我國整個醫療衛(wei)生保障體系(xi)的建設當中，罕見(jian)病(bing)領域經歷了一個從(cong)無到有、從(cong)被疏(shu)于(yu)了解到被開(kai)始關注(zhu)的循序漸進的過程(cheng)。”

單國洪在(zai)采訪中(zhong)對(dui)《每日(ri)經濟新聞》記(ji)者表示，2010年(nian)武田(tian)與(yu)衛健(jian)委（當時叫(jiao)衛生局）一起合作完(wan)善血(xue)友病患者的(de)登記(ji)系統(tong)，近十年(nian)已有超過(guo)1.7萬(wan)名患者在(zai)43個(ge)登記(ji)中(zhong)心進行注冊，“這(zhe)是一件很了(le)不起的(de)事情(qing)，我們盡了(le)我們的(de)力量，對(dui)于(yu)罕見病尤其是血(xue)友病來講，現在(zai)這(zhe)個(ge)階段(duan)性的(de)成(cheng)果也非常(chang)令人興奮(fen)”。

政策環境持續向好

經歷(li)五次“提親”后(hou)，武田(tian)終于如(ru)愿將夏爾(er)攬入懷中(zhong)，搖身(shen)變為(wei)罕(han)見病領域(yu)的(de)領航(hang)者。談起這樁被外(wai)界定義為(wei)“蛇(she)吞象”式的(de)并購(gou)，單(dan)國洪直言，今年(nian)(nian)初完成(cheng)對夏爾(er)的(de)收購(gou)后(hou)，武田(tian)已成(cheng)為(wei)全(quan)球(qiu)第八大生物制藥(yao)企業，在罕(han)見病領域(yu)是全(quan)球(qiu)第一(yi)大領先的(de)生物制藥(yao)企業。1994年(nian)(nian)，武田(tian)進(jin)入中(zhong)國，過去25年(nian)(nian)上市了(le)十幾個創新產品，其中(zhong)包含了(le)罕(han)見病藥(yao)物。

單(dan)國洪(hong)感受最(zui)深的是(shi)中國罕(han)見(jian)病(bing)政策環境(jing)持續向好。尤其是(shi)在2018年，衛健委等五部門聯合正式發布中國《第一批罕(han)見(jian)病(bing)目錄》，同年也成(cheng)(cheng)立了中國罕(han)見(jian)病(bing)聯盟(meng)，由北京協和醫院牽(qian)頭成(cheng)(cheng)立全(quan)國性的罕(han)見(jian)病(bing)協作組織。

僅就(jiu)商業(ye)角度而(er)言(yan)，罕見病(bing)(bing)是一個市場(chang)失靈的(de)領域。單(dan)國洪(hong)強調(diao)，罕見病(bing)(bing)患者人群比較小，如果沒有(you)政府支持、立法保障研發(fa)方面的(de)激(ji)勵機制，企(qi)業(ye)要投入大量的(de)時間(jian)、長久的(de)資源(yuan)去開發(fa)相應的(de)產品，卻(que)仍(reng)然冒著產品面世卻(que)可能(neng)沒有(you)市場(chang)的(de)風險。然而(er)與此(ci)同時，制藥(yao)企(qi)業(ye)應毫無疑問地繼續(xu)推(tui)動研發(fa)，使得更好的(de)創新藥(yao)物能(neng)及早(zao)被罕見病(bing)(bing)患者用上，這(zhe)是更重要、更有(you)意義的(de)事(shi)情(qing)。

“我覺(jue)得總體來(lai)講這(zhe)個方向(xiang)非常令人振(zhen)奮。”單(dan)國洪指出(chu)，現在(zai)中(zhong)國已經進入為(wei)國民提供(gong)全面(mian)醫療(liao)健康保障(zhang)體系的(de)階段(duan)，罕見(jian)病(bing)人作為(wei)相對弱(ruo)勢(shi)的(de)群體得到很大(da)關注。中(zhong)國主導整(zheng)個醫療(liao)健康領域(yu)的(de)三個最主要的(de)政府部門也正努(nu)力推行一些改革措施(shi)。比如(ru)衛健委第二版《罕見(jian)病(bing)目(mu)錄》已經差不(bu)多成(cheng)稿，很快就會出(chu)臺；國家藥監局(ju)在(zai)推動罕見(jian)病(bing)孤兒藥全球臨床(chuang)數據的(de)接收；國家醫療(liao)保障(zhang)局(ju)今年新(xin)醫保接下來(lai)可能的(de)談判中(zhong)，罕見(jian)病(bing)是被重點(dian)關注的(de)領域(yu)之一。 

中國罕見病市場還在起步階段

社(she)會各界越(yue)關注(zhu)罕見(jian)病領域，患者的生(sheng)存(cun)希望(wang)就可能(neng)越(yue)大。但就目(mu)前的水平來說，中國罕見(jian)病市場還在起步(bu)階段。

“我給大家舉個例子(zi)，一位遺傳性(xing)血管性(xing)水腫(zhong)的(de)病(bing)(bing)友從7歲(sui)的(de)時候開始患(huan)(huan)病(bing)(bing)，直到正(zheng)(zheng)確診(zhen)斷(duan)用了25年，而且求醫(yi)過(guo)程中(zhong)不乏一些國(guo)內頂尖(jian)醫(yi)院(yuan)，這(zhe)只是(shi)(shi)(shi)所(suo)有罕(han)(han)見病(bing)(bing)患(huan)(huan)者家庭(ting)的(de)一個縮影。”單國(guo)洪強(qiang)調，罕(han)(han)見病(bing)(bing)的(de)注冊(ce)、被(bei)識別、被(bei)診(zhen)斷(duan)、被(bei)治療是(shi)(shi)(shi)一個完整的(de)過(guo)程，未來罕(han)(han)見病(bing)(bing)首先需要(yao)解(jie)決(jue)的(de)問(wen)題是(shi)(shi)(shi)：已經被(bei)確診(zhen)的(de)患(huan)(huan)者能(neng)否有機(ji)會(hui)用到藥，并且用得起藥。另一個問(wen)題則是(shi)(shi)(shi)要(yao)想辦法縮短罕(han)(han)見病(bing)(bing)被(bei)正(zheng)(zheng)確診(zhen)斷(duan)前(qian)所(suo)消耗的(de)時間。

單國洪還指出，罕見(jian)病是一個特殊的(de)(de)領(ling)域(yu)，要(yao)加強并完善一個信(xin)息和(he)病例的(de)(de)登記系統，有(you)了患(huan)者數量和(he)病例等信(xin)息，政(zheng)府(fu)就有(you)了依據，能更(geng)好地推動決(jue)策。只有(you)知道(dao)了中國到底有(you)多少(shao)罕見(jian)病患(huan)者，才能決(jue)定相(xiang)關資(zi)源(yuan)該怎(zen)樣配置。武田致(zhi)力于通過(guo)現(xian)有(you)的(de)(de)產品更(geng)好地幫(bang)助(zhu)患(huan)者，也在創新藥的(de)(de)進一步研(yan)發方面持續努力。

“可(ke)以(yi)預見的(de)是，未(wei)來中國罕(han)見病(bing)(bing)患者登記(ji)將會(hui)更(geng)規范、更(geng)全面。”單國洪指出，武田也在(zai)做一(yi)些藥物研發之外的(de)事情，包括與行業會(hui)議、罕(han)見病(bing)(bing)協作(zuo)組織、醫(yi)學中心合(he)作(zuo)，推動中國的(de)罕(han)見病(bing)(bing)患者盡(jin)量得到(dao)正(zheng)確(que)和及時的(de)診斷(duan)，能(neng)夠讓更(geng)多醫(yi)生認識或者知道這(zhe)個疾病(bing)(bing)，哪怕縣域醫(yi)院的(de)條(tiao)件沒(mei)有辦法完成某些檢測，但(dan)醫(yi)生知道該向(xiang)哪里(li)推薦，患者也會(hui)知道如果(guo)遇到(dao)這(zhe)種情況(kuang)應該去哪里(li)尋求(qiu)解決(jue)方案(an)。

單國(guo)洪還強調，武田(tian)愿意配(pei)合政策改革來提(ti)供技術(shu)支持和創新產(chan)品，一起推動(dong)中國(guo)罕見病事業的(de)發展，機會(hui)肯定(ding)是(shi)越來越多。具體的(de)挑戰在于速度(du)：多快(kuai)可以讓創新藥物進入臨床階段，多快(kuai)讓創新藥能(neng)夠得(de)到醫療報銷或(huo)者(zhe)(zhe)醫保支付，罕見病患者(zhe)(zhe)多快(kuai)能(neng)夠得(de)到有效的(de)正(zheng)確(que)診斷和治(zhi)療。“這些都是(shi)一個時間的(de)問(wen)題，過程或(huo)許會(hui)坎坷(ke)，但是(shi)前景(jing)是(shi)光(guang)明的(de)。”

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