每經記者｜林姿辰    每經編輯｜張海妮    

近日，“中(zhong)美瑞(rui)康”微信(xin)公(gong)眾號發布消息，稱公(gong)司(si)自主研發的FUS基(ji)因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得(de)美國食(shi)品藥(yao)品監督管(guan)理局（FDA）授予的孤兒(er)藥(yao)資(zi)格（Orphan Drug Designation,ODD），用(yong)于(yu)治療肌萎縮側索(suo)硬化癥（ALS），俗(su)稱“漸凍癥”。

圖(tu)(tu)片來源：“中美瑞康”微信公眾(zhong)號截圖(tu)(tu)

資料顯(xian)示(shi)，RAG-21是一種專門針對FUS基因突變的(de)(de)siRNA療法，可有效降低(di)FUS蛋(dan)白(bai)的(de)(de)水平，靶(ba)向運動神經元退化的(de)(de)根源。該藥物(wu)通過RNA干擾（RNAi）機制發揮作(zuo)用，通過降低(di)FUS蛋(dan)白(bai)水平而(er)減輕(qing)FUS蛋(dan)白(bai)的(de)(de)錯誤(wu)定位和(he)異常(chang)聚集。臨床前研(yan)究顯(xian)示(shi)，RAG-21具有顯(xian)著的(de)(de)敲低(di)效果(guo)和(he)良(liang)好的(de)(de)安全性(xing)。

《每日(ri)經(jing)濟新聞》記者獲悉，這是(shi)中美(mei)瑞康與漸凍癥(zheng)(zheng)抗爭者蔡磊攜手推進的(de)第(di)二(er)款針(zhen)(zhen)對漸凍癥(zheng)(zheng)的(de)小核(he)酸藥物，此(ci)前(qian)的(de)第(di)一款藥物是(shi)針(zhen)(zhen)對SOD1基因(yin)的(de)RAG-17，擬用于治療由超氧化(hua)(hua)物歧化(hua)(hua)酶1（SOD1）基因(yin)突變引起的(de)成(cheng)人肌萎縮側(ce)索硬(ying)化(hua)(hua)癥(zheng)(zheng)（ALS），已于今年5月獲得(de)中國(guo)國(guo)家藥監局藥品(pin)審(shen)評中心（CDE）的(de)臨床(chuang)試驗默示許可。